化工儀器網(wǎng)手機(jī)版
移動(dòng)端訪問更便捷
今日焦點(diǎn) Today's Focus
查看更多+-
2025年上半年離心機(jī)中標(biāo)盤點(diǎn)：中標(biāo)金額7830余萬！144個(gè)品牌激烈角逐
據(jù)化工儀器網(wǎng)不完全統(tǒng)計(jì)，2025年上半年離心機(jī)共[詳細(xì)]
國家藥監(jiān)局發(fā)文，罕見病用藥、兒童用藥再次被提及
2022年06月28日 14:36:55
來源：制藥網(wǎng) 點(diǎn)擊量：3368
近日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)外資企業(yè)服務(wù)工作的通知》(以下簡稱《通知》)。其中明確堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，在確保安全性、有效性和質(zhì)量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
【化工儀器網(wǎng) 行業(yè)百態(tài)】近日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)外資企業(yè)服務(wù)工作的通知》(以下簡稱《通知》)。其中明確堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，在確保安全性、有效性和質(zhì)量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
從文件可以看到，罕見病用藥、兒童用藥再次被提及。
不久前，新一輪醫(yī)保談判拉開序幕，根據(jù)新一年的方案，2022醫(yī)保目錄調(diào)整明確將納入兒童藥和罕見病用藥，并且與其他類型藥品不同，兒童用藥和罕見病用藥只需在2022年6月30日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市并納入相應(yīng)鼓勵(lì)研發(fā)目錄清單即可進(jìn)行申報(bào)。這也成為今年醫(yī)保談判的一大看點(diǎn)。
在兒童藥方面，有數(shù)據(jù)顯示，目前全國少年兒童人口占總?cè)丝诘?6%左右，但兒童用藥因兒童患者具有許多特殊性，對(duì)應(yīng)的藥品供給嚴(yán)重不足，甚至長期以來靠手掰。其背后的原因主要是門檻高，利潤低，兒童藥品研發(fā)動(dòng)力不足，使得市場上的兒童用藥品種少，劑型少，因此需要政策加強(qiáng)激勵(lì)。國家近年來已針對(duì)兒童藥制定了一系列政策，包括醫(yī)院加強(qiáng)配備兒童用藥、招標(biāo)采購直接掛網(wǎng)、鼓勵(lì)研發(fā)、優(yōu)先審評(píng)等。
在罕見病方面，罕見病藥物又稱孤兒藥，目前我國罕見病患者人數(shù)已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。不過，因研發(fā)困難、受眾較少、價(jià)格高昂、推廣困難，國內(nèi)罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求，廣大罕見病群體普遍面臨著無藥可用或者有藥難及的困境。
國家醫(yī)療保障局自2018年成立以來每年都會(huì)對(duì)醫(yī)保藥品目錄進(jìn)行一次動(dòng)態(tài)調(diào)整，其中納入了不少罕見病用藥，并且納入目錄的藥品數(shù)量不斷增加、覆蓋的罕見病病種持續(xù)擴(kuò)大。2021年醫(yī)保談判中共有7個(gè)罕見病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%。其中號(hào)稱“70萬一針”用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保，價(jià)格降至3萬元左右。SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，具有進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力等特征，該類患者的生活質(zhì)量往往存在很大的挑戰(zhàn)。目前，中國可能約有2萬至3萬SMA患者，且患者普遍面臨無藥可用的情況。渤健諾西那生鈉注射進(jìn)入醫(yī)保談判后，將為這些患者帶來治療選擇，并實(shí)現(xiàn)費(fèi)用減負(fù)。這一例子也使得廣大患者對(duì)2022年的醫(yī)保談判也充滿了期待。
從相關(guān)部門對(duì)兒童用藥、罕見病藥品的多次強(qiáng)調(diào)，可見其對(duì)兒童、罕見病患者人群的關(guān)切，預(yù)計(jì)今年的醫(yī)保目錄將對(duì)兒科用藥和罕見病用藥進(jìn)行一定的側(cè)重，同時(shí)也會(huì)有更多的進(jìn)口罕見病用藥、兒童用藥上市，惠及廣大患者群體。
相關(guān)閱讀 Related Reading
查看更多+-
新版藥典實(shí)施背景下，制藥企業(yè)微生物實(shí)驗(yàn)室的合規(guī)與發(fā)展之路
在醫(yī)藥行業(yè)，藥典作為藥品質(zhì)量控制的基石，每一次修訂都對(duì)制藥企業(yè)產(chǎn)生影響。2025年新版藥典的實(shí)施，為制藥企業(yè)的微生物實(shí)驗(yàn)室?guī)砹巳?..2025-07-25 17:06:52 -
三季度創(chuàng)新藥行業(yè)展望：海外授權(quán)與國內(nèi)放量雙輪驅(qū)動(dòng)
在全球醫(yī)藥創(chuàng)新的浪潮中，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正處于關(guān)鍵的發(fā)展節(jié)點(diǎn)。今年三季度，創(chuàng)新藥領(lǐng)域呈現(xiàn)出兩個(gè)具潛力的發(fā)展方向，為投資者與行業(yè)參與者...2025-07-22 16:03:56 -
國產(chǎn)創(chuàng)新藥有望進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)銷售放量，建議關(guān)注這些高質(zhì)量創(chuàng)新能力
在創(chuàng)新藥領(lǐng)域，不少藥企憑借創(chuàng)新能力嶄露頭角，成為行業(yè)焦點(diǎn)。科倫博泰生物、康方生物、三生制藥、和黃醫(yī)藥、澤璟制藥、迪哲醫(yī)藥等正以各自...2025-07-21 14:52:37 -
創(chuàng)新高！2024年度藥物臨床試驗(yàn)登記總量4900項(xiàng)
2024 年，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記臨床試驗(yàn)總量達(dá)4900項(xiàng)（以CTR計(jì)），較2023年增長了13.9%，其中化學(xué)藥品...2025-07-18 13:52:40 -
8藥企預(yù)計(jì)上半年業(yè)績翻倍增長！亞太藥業(yè)、特一藥業(yè)凈利增超
根據(jù)梳理，7月15日一大批藥企發(fā)布2025年上半年業(yè)績預(yù)告，其中，亞太藥業(yè)、力生制藥、特一藥業(yè)、奧賽康、浙江醫(yī)藥、達(dá)仁堂、步長制藥...2025-07-17 16:01:10 -
國家藥監(jiān)局公開征求《制藥用水檢查指南（征求意見稿）》
7月14日，國家藥監(jiān)局核查中心（CFDI）刊發(fā)通知，就其組織起草的《制藥用水檢查指南（征求意見稿）》，面向社會(huì)公開征求意見。截止日...2025-07-17 11:23:55
版權(quán)與免責(zé)聲明
- ①凡本網(wǎng)注明“來源：化工儀器網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
- ②本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來源（非化工儀器網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個(gè)人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時(shí)，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
- ③如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請(qǐng)?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。
