基因療法治療線粒體疾病邁出關(guān)鍵一步

近日，來自美國俄勒岡健康與科學大學的研究人員在學術(shù)期刊nature在線發(fā)表了一項研究進展，他們在利用全新的基因和干細胞療法治療線粒體疾病方面邁出了關(guān)鍵的*步。
 
在美國，每年有1000～4000名新生兒患有線粒體DNA疾病，線粒體DNA突變會引起許多嚴重疾病的發(fā)生，其中包括糖尿病、耳聾、眼病、胃腸道疾病、心臟病、癡呆以及其他一些神經(jīng)相關(guān)疾病。但到目前為止仍沒有有效的方法能夠?qū)€粒體DNA相關(guān)疾病進行有效治療。
 
在該項研究中，研究人員從一些攜帶線粒體DNA突變的兒童和成年人身上搜集了皮膚細胞，將皮膚細胞中的細胞核與健康捐贈者提供的卵細胞細胞質(zhì)進行匹配，利用這種技術(shù)，研究人員獲得了含有正常線粒體的胚胎干細胞。
 
他們希望在未來應(yīng)用這種技術(shù)更正線粒體DNA突變，對健康細胞進行擴增之后重新導入到病人體內(nèi)用以替代疾病組織。核移植技術(shù)相比于經(jīng)典的基因治療方法更加，并且不需要病毒載體對人工合成的DNA進行運送，更加安全。
 
領(lǐng)導該項研究的Shoukhrat Mitalipov這樣說道："我們現(xiàn)在可以對那些親人患有線粒體疾病的家庭說，我們已經(jīng)看到了線粒體疾病治愈的曙光。在過去的幾年中我們一直致力于獲得用于該類型疾病治療的干細胞，而這項研究標志著我們已經(jīng)在這條路上邁出了關(guān)鍵的*步。利用基因和細胞聯(lián)合治療的方法可以避免器官捐贈出現(xiàn)的不匹配問題，在未來我們可以利用這項技術(shù)獲得健康組織替代病人的疾病組織，同時不會出現(xiàn)排斥反應(yīng)。