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    BIM試劑盒報道：干細胞研究項目的研究人員利用患者自身的細胞開發(fā)出了類似于骨髓細胞的細胞類型，隨后研究人員利用這些新型細胞進行研究鑒別出了治療罕見血液疾病的潛在療法。

       
    研究人員對來自兩名先天性再生障礙性貧血(DBA)患者機體的血液祖細胞進行研究，DBA事一種罕見的嚴重血液障礙，主要表現(xiàn)為患者機體骨髓無法足量的能夠攜帶氧氣的紅細胞。首先研究人員將患者機體的部分皮膚細胞轉化成為誘導多能干細胞（iPSCs），隨后利用iPSCs來血液足細胞，并且在這種祖細胞中裝載高通量的藥物篩選系統(tǒng)，通過對含有1440種化合物文庫進行篩選，研究人員在培養(yǎng)皿中發(fā)現(xiàn)了多種具有潛力的化合物，其中一種名為SMER28的化合物就能夠幫助活的小鼠和斑馬魚開始大量紅細胞。
    當iPS細胞開始血液時就很難對其進行操作了，本文研究中我們發(fā)現(xiàn)利用iPS細胞就能夠幫助鑒別出治療罕見血液障礙的藥物。目前研究人員利用類固醇(Steroids)類藥物來治療DBA，但這些藥物僅能夠幫助大約一半的患者，其中有些患者zui終會停止產(chǎn)生反應，當類固醇藥物失效時，患者就必須終生進行輸血，因此很多患者的生活質(zhì)量并不理想，研究人員認為，這種名為SMER28的化合物或者類似的化合物或許就能夠為患者的治療提供另外一種可行的選擇。
    就DBA自身而言，在培養(yǎng)皿中對來自患者的血液祖細胞進行研究似乎并不能夠產(chǎn)生紅細胞前體細胞（紅系細胞），而且當細胞被移植到小鼠機體中也是相同的結果，但進行化學篩選似乎就能夠提供線索，在裝載有化學物質(zhì)的小孔中紅系細胞就會開始出現(xiàn)。由于具有較強的效應，SMER28往往會被推向附加試驗，當用于治療患DBA的斑馬魚和小鼠時，動物機體中就會產(chǎn)生紅系祖細胞，隨后就能夠紅細胞，從而就能逆轉機體的貧血表現(xiàn)，研究者發(fā)現(xiàn)，化合物SMER28的劑量越高，就會有越多的紅細胞產(chǎn)生，而且并不會出現(xiàn)副作用。
    研究者表示，藥物篩選通常會在成千上萬個孔中進行（重復一次），因此我們就需要更多的細胞來進行研究，盡管血液祖細胞并不是真正的干細胞，但其仍然具有多能性而且還能夠紅細胞。目前研究人員已經(jīng)利用化合物SMER28對部分神經(jīng)變性疾病進行了臨床前的試驗，SMER28能夠激活機體的自噬途徑，從而對損傷的細胞組分進行再循環(huán)；在DBA中，SMER28能夠開啟紅系祖細胞的自噬途徑，下一步研究人員計劃通過更為深入的研究來探索化合物SMER28是如何干擾紅細胞的產(chǎn)生的。
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