在他們的實驗中,Arlotta研究連接大腦兩個半球的胼胝體投射神經元（callosal projection neuron）,并將它們變成類似于皮質脊髓運動神經元（corticospinal motor neuron）的神經元,其中皮質脊髓運動神經元是在肌肉萎縮性側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）中被摧毀的兩個神經元群體之一.為了實現(xiàn)這種神經元身份重編程,研究人員使用一種被稱作Fezf2的轉錄因子.人們長期以來就知道Fezf2在胚胎內的皮質脊髓神經元發(fā)育中發(fā)揮著至關重要的作用.
 

             讓這一發(fā)現(xiàn)更為重要的是,這項研究是在活小鼠的大腦中開展的,而不是在實驗室盤碟里的細胞培養(yǎng)物中開展的.這些小鼠都很年輕,因此研究人員仍然不知道神經元重編程是否也可能在較老的實驗室動物乃至人體內發(fā)生.如果確實如此的話,那么這就對治療神經退化性疾病產生重大的影響.Arlotta說,"神經退化性疾病通常影響一種特異性的神經元群體,而不影響其他類型的神經元.比如,ALS只選擇性地影響和殺死大腦中的皮質脊髓運動神經元和脊髓中的運動神經元,而不影響中樞神經系統(tǒng)中其他眾多神經元.在一種特定的疾病中,如果人們能夠獲取不受影響的神經元,將它們直接變成已經被殺死的神經元,那么又會如何？就ALS而言,即便人們能夠產生少量的皮質脊髓運動神經元,它也可能足以恢復基本的功能."